El gesto es sencillo. Acudir a la farmacia con una receta en la mano, pedir el medicamento y pagar. Pero el camino para llegar a este punto es muy largo y costoso. La investigación para comercializar nuevos fármacos parte, evidentemente, de la necesidad de mejorar los tratamientos existentes o aportar alguno nuevo.

Cuando un grupo de investigadores decide ponerse a trabajar en ello y consigue la financiación correspondiente, comienza lo que se conoce como ensayo clínico, que está regulado en España por un Real Decreto publicado en el BOE el pasado 24 de diciembre de 2015. Todos constan de tres fases, aunque, para llegar a la primera, antes que hay pasar un periodo de investigación en cultivos celulares y posteriormente en animales, tal y como explica el presidente del Colegio de Farmacéuticos de Valladolid, Carlos Treceño. «La primera de estas fases, en la que participan unos pocos voluntarios, tiene como objetivo analizar la seguridad del medicamento», explica. Posteriormente se pasa a la segunda fase, en la que participa más gente y está más centrada en la eficacia del tratamiento. Si la investigación es satisfactoria, se pasa a la fase tres, en la que pueden participar entre 5.000 y 10.000 personas, según Treceño, aunque depende de cada ensayo. «Ahí se buscan efectos adversos menos habituales», añade el representante de los farmacéuticos.

Superar esas tres fases tampoco significa que el fármaco se pueda poner ya en el mercado. La última palabra la tiene la Agencia Europea del Medicamento y otros organismos en función de dónde se quiera comercializar. Estos, a su vez, piden el visto bueno de un comité ético, que es el encargado de comprobar que todo se haya realizado correctamente. Este mismo proceso, que puede prolongarse durante años, también es imprescindible, por ejemplo, cuando se le quiera dar otro uso a un medicamento ya existente.
Según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos, desde el año 2013 se han autorizado en los hospitales de Valladolid 37 ensayos, de los que 18 permanecen activos. El año pasado se pusieron en marcha siete de ellos, de los que cinco están activos, dos en el hospital Universitario Río Hortega y tres en el Hospital Clínico.

Estos ensayos intentan mejorar los tratamientos en enfermedades tan variadas como la psoriasis, la migraña crónica, la insuficiencia cardiaca y la degeneración macular neovascular, que puede provocar ceguera.

Y para ello es necesario el visto bueno de casi 8.000 vallisoletanos, 4.876 adultos y 2.976 ancianos, según los datos facilitados por la Consejería de Sanidad. Son las personas que acceden a probarlos ¿Cómo se las recluta? Cuando acuden a una consulta médica con estas enfermedades se les informa de la posibilidad de participar y todo lo que ello conlleva. Si deciden dar el paso, tienen que firmar un consentimiento informado. En el caso de los menores, debe hacerlo el tutor legal, y en el de los discapacitados, debe garantizarse que la información se ofrece en un formato que garantice la comprensión por parte del paciente. Uno de los ensayos en los que está participando más gente en el Hospital Universitario Río Hortega, unas 2.500 personas, está estudiando la eficacia, seguridad y tolerabilidad de un nuevo tratamiento de las infecciones complicadas de las vías urinarias en adultos.

Aunque estas investigaciones se realicen en Valladolid, se puede estar haciendo lo propio en otros hospitales de España. Además, hay que tener en cuenta que la mayoría de los promotores de las mismas son de otros países. En concreto, de Estados Unidos, Reino Unido y Alemania.

En ocasiones los ensayos clínicos se realizan a dos grupos diferentes. Al primero se les administra el tratamiento que se está estudiando y al segundo el convencional, o incluso placebo, para comparar unos resultados con otros.

El propio Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad reconoció en el decreto aprobado el pasado mes de diciembre que «la regulación de los ensayos clínicos con medicamentos ha sido objeto en los últimos años de algunas críticas y análisis públicos que se han centrado en la complejidad del procedimiento de autorización». Por eso desde la Unión Europea, con esta directiva, se intentó flexibilizar el proceso para fomentar la investigación. Por ejemplo, la nueva regulación introduce algunos cambios en las definiciones que son «de gran relevancia», según Sanidad. Por ejemplo, se introdujo el concepto de ‘ensayo clínico de bajo nivel de intervención’ sobre el que llama a adoptar «normas menos rigurosas» sin menoscabo de la seguridad de los participantes. Es probable que los ensayos que se autorizaron en 2015 no den resultados hasta dentro de unos años, pero estas inversiones, que pueden costar cientos de miles de euros, pueden suponer una importante mejora de las condiciones de vida de la población.

Los ensayos clínicos que están activos

Infarto de miocardio. Primer ensayo clínico en humanos utilizando células madre cardiacas humanas obtenidas de un donante para el tratamiento del infarto agudo de miocardio. Los pacientes reciben células o placebo por infusión intracoronaria para evaluar la eficacia del tratamiento.

Mieloma múltiple. Uno de los ensayos clínicos activos en los hospitales de Valladolid tiene que ver con el acceso al tratamiento precoz con el anticuerpo Daratumumab para el mieloma múltiple, un tipo de cáncer de la médula ósea.

Psoriasis con placas. La psoriasis es una enfermedad inflamatoria de la piel que se manifiesta en forma de placas de escama. Este ensayo está evaluando el efecto de la piel blanqueada en pacientes que sufren esta patología.

Insuficiencia cardiaca. Otro de los ensayos clínicos tiene que ver con las células precursoras mesenquimales alogénicas en el tratamiento de la insuficiencia cardiaca, que es una dolencia del corazón que se caracteriza por la incapacidad de bombear sangre en el volumen adecuado.

Migraña. Hay tres ensayos activos que se están realizando en pacientes que quieren prevenir la migraña crónica, considerando como tal la que aparece más de 15 veces al mes, y la episódica. Para ello se está comprobando la eficacia y seguridad del anticuerpo monoclonal LY2951742.

Degeneración macular. La degeneración macular, generalmente asociada a la edad, se produce por el deterioro de la mácula, una fina capa que se encuentra en la parte posterior del ojo. Este ensayo quiere determinar la seguridad de Abicipar Pegol en estos pacientes.

Tratamiento basal. Este ensayo clínico pretende determinar la eficacia del uso del fármaco Toujeo en comparación con las insulinas del tratamiento basal estándar en pacientes ya tratados con insulina basal.

Hipercolesterolemia. Evalúa la seguridad y el efecto del anticuerpo monoclonal Alirocumab en pacientes con alto riesgo cardiovascular con hipercolesterolemia severa no controlados adecuadamente con tratamientos convencionales.

Melanoma uveal. El melanoma uveal es el tumor maligno más frecuente en el ojo. Este ensayo, que se encuentra en fase dos, está probando la eficacia del tratamiento del fármaco Nivolumab en combinación con el Ipilimumab en pacientes con melanoma uveal metastásico.

Prevención de ictus. Comparación del Rivaroxaban y la aspirina en la prevención secundaria de ictus y embolia sistémica en pacientes con reciente accidente cerebrovascular embólico de origen indeterminado. Hay otro ensayo activo con Dabigatrán etexilato.

Hernia discal lumbar. Se trata de una ensayo abierto y multicéntrico que se encuentra en fase III para pacientes con hernia discal lumbar. Esta enfermedad suele presentar los síntomas de la ciática, con dolores agudos en la espalda.

Dolor postquirúrgico. Evaluación del uso de tapentadol en solución inyectable intravenosa para el dolor postquirúrgico en niños de hasta dos años. Hay otros dos ensayos activos. Uno consiste en una solución oral para niños y adolescentes y otro en el estudio de comprimidos.

Obstrucción pulmonar. Este ensayo compara la eficacia de la combinación de una determinada dosis de tiotropio y olodaterol frente a la administración única de tiotropio para analizar la reducción de las exacerbaciones graves en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica.